Achondroplazja to rzadka wrodzona choroba genetyczna, która potocznie kojarzymy jako niskorosłość. Mutacja genu odpowiedzialnego za chorobę następuje w 80% w rodzinach nieobciążonych nigdy wczesniej tą chorobą, gen samoistnie mutuje, a przyczyny nie są znane do chwili obecnej. Jak przypomniały parlamentarzystki, ministerstwo w sierpniu 2023 roku wycofało lek Voxzogo z listy leków refundowanych.

- Choroba oprócz niskorosłości niestety ma wiele innych objawów, które na co dzień mogą zagrażać życiu, jedna z nich to bezdechy, które pojawiają się ze względu na zwężenie klatki piersiowej są rodzice którzy zmuszeni byli podjąć resuscytację , bo serce ich dziecka się zatrzymało. Dotychczas lek voxzogo pozwalał na niwelowanie wszystkich objawów związanych z chorobą i również tych zwiazanych ze zwężeniem rdzenia kręgowego, bólami stawów, czy zniekształceniem stawów. Lek umożliwiał dzieciom osiągnąć względnie normalny wzrost 150 cm - mówi poseł Magdalena Łośko, która w tej sprawie zwołała konferencję prasową wspólnie z Iwoną Hartwich i przedstawielką rodzin dzieci chorujących na achondroplazję Martą Jędrasik.

Leczenie takie jest obecnie bardzo kosztowne. Posłanki zapowiedziały dalsze interwencje w tej sprawie w ministerstwie, jutro w Warszawie zorganizowany zostanie w tej sprawie marsz po zdrowie.